Распространенный препарат, используемый для лечения эпилепсии и некоторых расстройств настроения, показал большие перспективы в качестве нового метода лечения редкого мышечного заболевания, известного как недистрофическая миотония. Это открытие стало результатом новаторского исследования, проведенного учеными из Университетского колледжа Лондона (UCL), что делает его первым испытанием такого рода в мире. Научная работа в зарубежном журнале The Lancet Neurology.
Источник изображения: pixabay.com
Недистрофическая миотония — редкое генетическое заболевание, которое поражает мышцы, вызывая скованность, боль, слабость и утомляемость. Эти симптомы часто начинаются в детстве и могут привести к значительным проблемам в повседневной жизни, включая снижение качества жизни и трудности с работой. Сейчас нет лекарства от этого состояния. Исследование, проведенное учеными, включало в себя прямое сравнение двух препаратов. Испытание проводилось в Многопрофильном центре нервно-мышечных заболеваний на Квин-сквер при Университетском колледже Лондона и в Национальной больнице неврологии и нейрохирургии (UCLH). В нем приняли участие 60 взрослых с подтвержденными случаями заболевания.
Участники были случайным образом разделены на две группы: одна группа в течение восьми недель принимала один препарат, а затем второй в течение восьми недель, а другая группа принимала эти же лекарства в обратном порядке. Между курсами лечения делался семидневный перерыв, и ни участники, ни исследователи не знали, какой препарат им вводился в тот или иной момент времени.
В конце исследования было установлено, что оба препарата одинаково эффективны в снижении мышечной ригидности — основного симптома недистрофической миотонии. Это многообещающее событие, поскольку, несмотря на эффективность одного из препаратов, у него есть некоторые ограничения. Не все пациенты хорошо реагируют на это лекарство, и примерно у трети из тех, кто его принимает, возникают серьезные побочные эффекты, такие как проблемы с желудочно-кишечным трактом. Более того, его нельзя применять во время беременности, поскольку в это время симптомы миотонии часто усиливаются. С другой стороны, было установлено, что второй препарат хорошо переносится пациентами, при этом не было зарегистрировано никаких серьезных побочных эффектов. У него также есть дополнительные преимущества: он безопасен для использования во время беременности и более доступен, что делает его ценной альтернативой.
Доктор Вино Вивеканандам, главный исследователь исследования, подчеркнул важность таких испытаний, особенно для редких заболеваний, для которых часто не существует вариантов лечения. Старший автор профессор Майкл Ханна подчеркнул, что повторное использование лекарств — использование существующих лекарств для новых методов лечения — является важнейшей стратегией для разработки методов лечения редких состояний.
Результаты этого исследования уже применяются в клинической практике: в UCL разрабатывают индивидуальный план лечения, учитывающий эффективность и стоимость обоих препаратов. Ожидается, что этот новый подход улучшит жизнь людей с недистрофической миотонией во всем мире, предложив им безопасный и эффективный вариант лечения.
Источник: knowridge.com
Источник
